Современные технологии позволяют редактировать отдельные гены для лечения ряда заболеваний, однако полностью изменить геном всех клеток взрослого человека пока невозможно. Об этом RT рассказала старший генетик национального центра генетических исследований MyGenetics Вера Кушнаренко.
В качестве примера специалист привела препарат CTX310, который исследуют для снижения уровня холестерина и триглицеридов в крови. С помощью технологии CRISPR-Cas9 в клетках печени отключают ген ANGPTL3, влияющий на обмен липидов. Это приводит к снижению уровня липопротеинов низкой плотности и триглицеридов в крови.
При этом редактировать все клетки печени для достижения эффекта не требуется. По словам Кушнаренко, достаточно изменить часть гепатоцитов — клеток печени, чтобы снизить общий уровень белка ANGPTL3 в крови. Неотредактированные клетки при этом сохраняют исходный геном и продолжают вырабатывать этот белок.
Редактирование генома уже применяется для лечения некоторых гемоглобинопатий. Также этот подход исследуют при транстиретиновом амилоидозе, гиперхолестеринемии и наследственных формах слепоты. В онкологии CRISPR используют для создания иммунных клеток, способных эффективнее бороться с опухолями.
При этом полностью переписать геном взрослого человека, чтобы избавить его от заболеваний, пока невозможно. Кушнаренко отметила, что редактирование генома всех клеток организма остается научной и этической границей, которую современная медицина не переходит.
Источник: Вести Татарстан · Азалия Титкова